George Church創(chuàng)辦新公司融資6500萬美元，開發(fā)即插即用細(xì)胞編程平臺(tái)，可將細(xì)胞療法開發(fā)時(shí)間縮短100倍

近日，由 George Church 創(chuàng)辦的細(xì)胞療法公司 GC Therapeutics（以下簡稱 “GCTx”） 宣布完成 6500 萬美元 A 輪融資，用于開發(fā)“即插即用”的細(xì)胞編程平臺(tái)。

本輪融資由 Cormorant Asset Management 領(lǐng)投，其他參投方包括 Mubadala Capital 和 Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health 等。根據(jù)新聞稿，自 2019 年成立以來，該公司籌集的總資本已達(dá)到 7500 萬美元。

GCTx 的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞編程平臺(tái) TFome? 由哈佛醫(yī)學(xué)院和 Wyss 研究所的 George Church 團(tuán)隊(duì)發(fā)明和開發(fā)，旨在通過加速生產(chǎn)和提高細(xì)胞療法的質(zhì)量，幫助簡化復(fù)雜、易出錯(cuò)且成本高昂的細(xì)胞療法開發(fā)過程。

iPSC 分化為不同細(xì)胞類型取決于各種信號(hào)通路，這些通路最終會(huì)匯聚到轉(zhuǎn)錄因子上，轉(zhuǎn)錄因子控制著細(xì)胞中活躍的基因組。細(xì)胞命運(yùn)由特定轉(zhuǎn)錄因子的協(xié)同作用決定。

TFome 平臺(tái)的強(qiáng)大之處在于它能夠利用轉(zhuǎn)錄因子，即調(diào)節(jié)基因表達(dá)和決定細(xì)胞命運(yùn)的蛋白質(zhì)。通過精確控制這些因素，該平臺(tái)可以高效且可擴(kuò)展地引導(dǎo)干細(xì)胞分化為任何所需的細(xì)胞類型。

GCTx 建立了世界上第一個(gè)完整的人類轉(zhuǎn)錄因子集合。通過整合基因組規(guī)模實(shí)驗(yàn)測(cè)試和強(qiáng)大的下一代機(jī)器學(xué)習(xí)的復(fù)雜多維篩選模式，TFome 可以識(shí)別完全優(yōu)化的轉(zhuǎn)錄因子組合，可在短短 4 天內(nèi)將 iPSC 高效分化為各種功能性細(xì)胞類型，效率超過 90%。該公司聲稱，與傳統(tǒng)方法相比，TFome 有可能將細(xì)胞療法開發(fā)所需的時(shí)間縮短 100 倍，同時(shí)還能提高所得細(xì)胞的效力、效率和質(zhì)量。該公司旨在利用該平臺(tái)開發(fā)“現(xiàn)成的”基于 iPSC 的藥物，這些藥物可以快速生產(chǎn)，而且成本低于目前的替代品。

GCTx 表示，TFome 已在實(shí)驗(yàn)室和動(dòng)物研究中得到驗(yàn)證，并已證明能夠生成該公司所謂的 “超級(jí)細(xì)胞” ——專為特定治療應(yīng)用而定制的工程細(xì)胞。

超級(jí)細(xì)胞的設(shè)計(jì)方式有兩種。第一種方式是改進(jìn)細(xì)胞已有的功能；第二種方式是引入細(xì)胞通常不具備的新功能。首席執(zhí)行官 Parastoo Khoshakhlagh 表示，超級(jí)細(xì)胞的最終目標(biāo)是提高效力，從而減少患者需要移植的細(xì)胞數(shù)量。

雖然目前尚未透露具體適應(yīng)癥，但該公司表示，潛在的關(guān)注領(lǐng)域可能包括胃腸道、神經(jīng)系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)疾病。

Khoshakhlagh 還表示，該平臺(tái)的多功能性和效率使 GCTx 能夠構(gòu)建豐富的細(xì)胞類型庫，從而讓這家生物技術(shù)公司能夠解鎖戰(zhàn)略業(yè)務(wù)發(fā)展機(jī)會(huì)。她表示，該公司愿意與生物技術(shù)和制藥公司建立“選擇性合作伙伴關(guān)系”，以加速某些項(xiàng)目進(jìn)入臨床階段。

參考鏈接：

https://otd.harvard.edu/news/gc-therapeutics-launches-to-scale-and-unlock-the-next-generation-of-cell-therapy/