政府不買單，藍(lán)鳥生物撤出德國市場！基因療法進軍歐洲的一盆冷水

兩年前，當(dāng)藍(lán)鳥生物治療地中海貧血的基因療法獲得了歐洲的批準(zhǔn)后，他們與政府開啟了價格上的談判。 在談判前，藍(lán)鳥生物很有信心能夠說服政府為他們 180 萬美元/次的療法買單，共同承擔(dān)風(fēng)險。

但現(xiàn)在，藍(lán)鳥公司準(zhǔn)備把他們的基因療法 Zynteglo 從德國市場撤出， 因為德國政府所提出的最高價格甚至不到藍(lán)鳥公司預(yù)期價格的一半。這個僵局對于藍(lán)鳥公司在歐洲的商業(yè)規(guī)劃來說是一次不小的挫折。

不過這件事最令人關(guān)注的是，歐洲能不能成為其他昂貴基因療法的一個可行的市場。

“這創(chuàng)造出了一個更加復(fù)雜的情景。所有的廠家都需要審視一下他們在歐洲的商業(yè)模式、折扣程度和他們在歐洲的收入?！?Skorney，一個來自于 Baird 投行的生物科技分析師這樣說道。 

在上年 12 月，Orchard 公司在歐洲獲得了其 Libmeldy 基因療法的批準(zhǔn)， 這個療法可以用來治療一種極其罕見并且致命的兒童疾病。Orchard 公司對于他們療法的預(yù)期定價是 250 到 300 萬美元，并且希望在這個季度之前投入市場。

如果看把目光放到更久之前，拜瑪林制****、Uniqure、福泰制****和 Sarepta 制****等生物科技公司也都有讓他們的基因療法獲得歐洲批準(zhǔn)、并且投入歐洲市場的計劃。

對于這些開創(chuàng)基因療法的公司來說，藍(lán)鳥公司的 Zynteglo 在德國吃到的閉門羹或許讓他們認(rèn)清了現(xiàn)實。

“德國政府在這次的談判中盡其所有，不只是為了拿到一個最低價格， 同時也是想為未來所有的基因療法定價開創(chuàng)一個先例?！?Andrew Obenshain，藍(lán)鳥公司基因疾病的主管這樣總結(jié)了過去兩年與德國政府的談判、申訴和仲裁過程。 

德國政府愿意在 2020 年 11 月到 2022 年 9 月這個期間，支付給每人 79 萬美元的一個臨時價格，如果在這個期間內(nèi)所有接受了治療的病人都感受到療效，也就是說他們不再需要長期的輸血治療，那么德國政府則會補償性地把價格提升到大約每人 95 萬美元。 

藍(lán)鳥公司在談判開始時的預(yù)期為每個病人 180 萬美元，并且可以在五年內(nèi)分期支付。并且為了讓這個價錢更能被接受，藍(lán)鳥公司同意了只會在治療有效的情況下收款。 

同時，藍(lán)鳥公司還給德國官員提供了一系列的數(shù)據(jù)，證明他們的基因療法從總價來說，是低于他們國家現(xiàn)在為了地中海型貧血病人一生中治療的總花費的。

“我們的初衷是在 Zynteglo 的價值上展開一場談判，但是最后卻淪為了一場對于錢的爭論?！?Doug Danison， 藍(lán)鳥公司的歐洲業(yè)務(wù)總負(fù)責(zé)人說道。 

于是最后討論的不到藍(lán)鳥公司預(yù)期價格一半的最終價格， 導(dǎo)致了藍(lán)鳥公司決定撤出德國市場。 

“他們不會為了基因療法去改變他們現(xiàn)有的模式，” Obenshain 補充道， “接受他們的價格，開啟這個先例， 對于基因療法的創(chuàng)新是十分不利的?！?/span>

“德國公保聯(lián)合會（GKV-SV/GKV-Spitzenverband）是第一次面對為一次性療法制定價格、評估規(guī)則這樣重大的難題，特別是在這個療法有希望代替所有的長期療法的情況下，” 在歐洲醫(yī)療行業(yè)媒體 APM Health Europe 看到 Zynteglo 的定價文件時這樣評價。

德國公保聯(lián)合會聲稱，“科技進展所帶來的成本節(jié)約，一次性的基因療法去代替終生的輸血療法，同時也必須給付款者帶來足夠的收益?！?/span>

與藍(lán)鳥公司不同的是， 諾華公司同意了降低他們在歐洲出售的兩款基因療法的價格。 

Zolgensma， 一個用于治療脊髓型肌肉萎縮癥、原價為 210 萬美元的基因療法，在市場上表現(xiàn)很好。上一年它的全球銷售總額為 9.2 億美元， 其中的一半以上來自于歐洲以及美國以外的其他地區(qū)。 

但是諾華公司并沒有透露 Luxturna 的銷售額，一個用于治療一項罕見的遺傳類視力衰退的一次性基因療法， 雖然在三年前他們就已經(jīng)獲得了監(jiān)管機構(gòu)的批準(zhǔn)。Luxturna 折扣前的價格為一只眼睛 42.5 萬美元， 大部分病人會選擇兩只眼睛一起治療。 

“很多醫(yī)療系統(tǒng)都沒有準(zhǔn)備好去接受可以通過一次治療可以提供終生益處的療法，” 諾華公司的發(fā)言稱， “這暴露出了兩個緊迫的問題：首先， 國家需要開發(fā)新的模型去評估這些新療法能帶來的巨大的好處， 其次，大家需要開發(fā)出一種新的支付方式，特別是當(dāng)這個治療的價值是隨著一生而累積的。”

鑒于如今在歐洲，甚至全世界都只有極少數(shù)基因療法獲得了批準(zhǔn)， 現(xiàn)在來說還很難去評估藍(lán)鳥公司從德國市場撤離將會造成的更廣泛的影響。Yaron Werber，來自于科文投行的分析師講道。

“不過人們都會猜測，德國對于地中海型貧血的決定是不是為了鐮刀型紅血球病療法去創(chuàng)造的‘特洛伊木馬’，” Werber 說。鐮刀型紅血球病相對于地中海型貧血， 影響更多的病人，并且更加嚴(yán)重，在未來的幾年里，藍(lán)鳥和其他數(shù)家公司應(yīng)該會針對鐮刀型紅血球病推出一次性療法。

Werber 同樣也提到，相較于歐洲其他部分，德國有更少的地中海貧血患者，所以德國官員可以用更強硬的態(tài)度來和藍(lán)鳥公司談判。然而對于意大利和希臘來說， 這是不可能的，因為地中海貧血在意大利和希臘患病率更高。這顯然對藍(lán)鳥公司是有好處的，但是藍(lán)鳥公司也知道，在失去德國這個向來在歐洲價格最高的市場后，他們預(yù)期的 180 萬美元價格幾乎是不可能達成了。 

藍(lán)鳥公司的 Danison 曾說撤出德國并不會影響公司在歐洲其他國家的銷售，他們現(xiàn)在正在與意大利、希臘、英國和法國就價格和病人覆蓋率等方面進行積極的討論，但目前為止還尚未能夠達成協(xié)議。 

“我們公司的優(yōu)先考慮的事情還是讓病人們能用上我們的產(chǎn)品，這就是為什么有關(guān)于德國的決定讓我們?nèi)绱说膫模?這對我們來說不是一個簡單的決定。” Danison 說道。 

并且 Danison 也表示，這次地中海貧血的決定，將不會對藍(lán)鳥公司未來在歐洲有關(guān)于鐮刀型紅血球病基因療法的任何計劃產(chǎn)生影響。

“我們一定會把我們的鐮刀型紅血球病基因療法帶給歐洲的患者。”

編譯丨Evan / 郝軼飛

參考資料：https://www.statnews.com/2021/04/22/bluebirds-withdrawal-of-therapy-from-germany-could-chill-talks-over-gene-therapy-prices-across-europe/